تعمل شركة Rocket Pharmaceuticals ، Inc. ، جنبًا إلى جنب مع الشركات التابعة لها ، كشركة تكنولوجيا حيوية متعددة المنصات تركز على تطوير العلاجات الجينية للأمراض النادرة والمدمرة. لديها ثلاثة برامج ناقلات للفيروسات البطيئة خارج الجسم الحي في المرحلة السريرية لفقر الدم فانكوني ، وهو عيب وراثي في نخاع العظام يقلل من إنتاج خلايا الدم أو يعزز إنتاج خلايا الدم المعيبة ؛ نقص التصاق الكريات البيض- I ، وهو اضطراب وراثي يتسبب في خلل في الجهاز المناعي ؛ ونقص البيروفات كيناز ، وهو اضطراب وراثي جسمي نادر في خلايا الدم الحمراء يؤدي إلى فقر الدم الانحلالي غير الكروي المزمن. تمتلك الشركة أيضًا مرحلة سريرية في برنامج الفيروس المرتبط بالغشاء الحي لمرض دانون ، وهو اضطراب متعدد الأعضاء مرتبط بالجسيمات الليزوزومية يؤدي إلى الوفاة المبكرة بسبب قصور القلب. لديها اتفاقيات ترخيص مع مركز فريد هاتشينسون لأبحاث السرطان ؛ Centro de Investigaciones Energéticas و Medioambientales y Tecnológicas و Centro de Investigacion Biomedica En Red و Fundacion Instituto de Investacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz؛ UCL Business PLC ؛ حكام جامعة كاليفورنيا ؛ و REGENXBIO، Inc. ويقع المقر الرئيسي للشركة في كرانبري ، نيو جيرسي.