تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ، وهي شركة أدوية بيولوجية ، على تحديد واكتساب وتطوير وتسويق المنتجات الجديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة جدًا في الولايات المتحدة. تشمل منتجاتها البيولوجية Crysvita (burosumab) ، وهو جسم مضاد يستهدف عامل نمو الخلايا الليفية 23 لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم X ، بالإضافة إلى تلين العظام الناجم عن الورم. Mepsevii ، علاج بديل للإنزيم لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بداء عديد السكاريد المخاطية السابع ؛ و Dojolvi لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة. تقوم الشركة أيضًا بتطوير DTX401 ، وهو مرشح سريري للعلاج الجيني مرتبط بفيروس 8 (AAV8) لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia ؛ DTX301 ، مرشح منتج للعلاج الجيني AAV8 لعلاج المرضى الذين يعانون من أورنيثين ترانسكارباميلاز ؛ UX143 ، جسم مضاد أحادي النسيلة بشري لعلاج تكون العظم الناقص ؛ GTX-102 ، أليغنوكليوتيد مضاد للحساسية لعلاج متلازمة أنجلمان ؛ UX701 لعلاج مرض ويلسون. و UX053 لعلاج مرض تخزين الجليكوجين من النوع الثالث. شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. لديها اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Kyowa Kirin Co.، Ltd. جامعة سانت لويس معهد بايلور للأبحاث؛ شركة REGENXBIO ؛ باير. جينتكس. ميرو جامعة بنسلفانيا Arcturus Therapeutics Holdings Inc.، Solid Biosciences Inc. و Daiichi Sankyo Co.، Ltd. تأسست شركة Ultragenyx للصناعات الدوائية في عام 2010 ويقع مقرها الرئيسي في نوفاتو ، كاليفورنيا.