تركز شركة PTC Therapeutics، Inc. ، وهي شركة أدوية بيولوجية ، على اكتشاف الأدوية وتطويرها وتسويقها للمرضى الذين يعانون من اضطرابات نادرة. يتضمن خط أنابيب محفظتها المنتجات التجارية والمرشحين للمنتجات في مراحل مختلفة من التطوير ، بما في ذلك المراحل السريرية وما قبل السريرية والبحث والاكتشاف ، ويركز على تطوير العلاجات لمجالات علاجية متعددة ، مثل الأمراض النادرة. تقدم الشركة Translarna و Emflaza لعلاج الحثل العضلي الدوشيني في المنطقة الاقتصادية الأوروبية والولايات المتحدة ، وكذلك لعلاج الطفرة غير المنطقية الحثل العضلي الدوشيني في البرازيل وروسيا ؛ تسويق Tegsedi و Waylivra لعلاج الأمراض النادرة في أمريكا اللاتينية ومنطقة البحر الكاريبي ؛ وتسويق Evrysdi لعلاج ضمور العضلات الشوكي عند البالغين والأطفال شهرين وما فوق في البرازيل. تتضمن منصة الربط الخاصة بالشركة PTC518 ، والتي يتم تطويرها لعلاج مرض هنتنغتون. تتعاون PTC Therapeutics، Inc. مع F. Hoffman-La Roche Ltd و Hoffman-La Roche Inc. ، بالإضافة إلى مؤسسة ضمور العضلات الشوكي لتعزيز اكتشاف الأدوية وأبحاث التطوير في الطب التجديدي ؛ وشركة Akcea Therapeutics، Inc. لتسويق Tegsedi و Waylivra لعلاج الأمراض النادرة في أمريكا اللاتينية ومنطقة البحر الكاريبي. تأسست شركة PTC Therapeutics، Inc. في عام 1998 ويقع مقرها الرئيسي في ساوث بلينفيلد ، نيو جيرسي.