تركز شركة Spark Therapeutics، Inc. على تطوير منتجات العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية منهكة. تشمل منتجاتها LUXTURNA (voretigene neparvovec) لعلاج المرضى الذين يعانون من ضمور الشبكية المرتبط بطفرة Biallelic RPE65 وخلايا شبكية قابلة للحياة. يتألف المرشحون لمنتج العلاج الجيني للشركة من SPK-8011 و SPK-8016 للهيموفيليا ؛ SPK-7001 لمشيمية الدم ؛ و SPK-9001 للهيموفيليا B. كما تقوم بتطوير علاجات جينية أخرى موجهة للكبد ، بما في ذلك SPK-3006 لمرض بومبي. والأمراض التنكسية العصبية المرشحة لمعالجة مرض هنتنغتون وغيره ، وكذلك نقص TPP1 ، وهو شكل من أشكال مرض باتن. تستهدف برامج الشركة قبل السريرية أمراض الشبكية الوراثية ، بما في ذلك مرض Stargardt. لدى الشركة اتفاقية تعاون مع شركة Pfizer، Inc. لتطوير وتسويق منتجات SPK-FIX المرشحة في برنامج العلاج الجيني الخاص بها لعلاج الهيموفيليا B. ولديها أيضًا اتفاقية ترخيص وتسويق مع شركة Novartis لتطوير وتسويق voretigene neparvovec خارج الدولة. الولايات المتحدة. تأسست شركة Spark Therapeutics، Inc. في عام 2013 ويقع مقرها الرئيسي في فيلادلفيا ، بنسلفانيا. اعتبارًا من 16 ديسمبر 2019 ، تعمل Spark Therapeutics، Inc. كشركة تابعة لشركة Roche Holding AG.