Amicus Therapeutics، Inc. ، شركة تكنولوجيا حيوية ، تركز على اكتشاف الأدوية وتطويرها وتقديمها للأشخاص الذين يعانون من أمراض التمثيل الغذائي النادرة. تشمل المنتجات والمنتجات التجارية المرشحة Galafold ، وهو دواء دقيق عن طريق الفم لعلاج البالغين الذين لديهم تشخيص مؤكد لمرض فابري ومتغير جين ألفا غالاكتوزيداز قابل للتكيف بناءً على بيانات الفحص المختبري ؛ العلاجات الجينية لأمراض فابري وبومبي ، وكذلك لأنواع مختلفة من أمراض باتن ؛ علاجات استبدال الإنزيم لأمراض بومبي ؛ والمرشحين المنتجين اضطراب نقص CDKL5. تمتلك الشركة أيضًا علاجات جينية إضافية في التطور قبل السريري النشط ، بما في ذلك العلاجات الجينية لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع IIIB ، بالإضافة إلى برنامج الجيل التالي في داء عديد السكاريد المخاطي من النوع IIIA. لدى الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع مستشفى نيشن وايد للأطفال ؛ جامعة بنسلفانيا وشركة جلاكسو سميث كلاين. تأسست Amicus Therapeutics، Inc. في عام 2002 ويقع مقرها الرئيسي في فيلادلفيا ، بنسلفانيا.