تقوم شركة AVROBIO، Inc. ، وهي شركة للعلاج الجيني في المرحلة السريرية ، بتطوير علاجات جينية قائمة على الفيروسات الفيروسية خارج الجسم الحي لعلاج الأمراض النادرة بعد جرعة واحدة في جميع أنحاء العالم. تستخدم علاجاتها الجينية الخلايا الجذعية المكونة للدم التي يتم جمعها من المرضى وتعديلها بنقل الفيروسة البطيئة لإدخال نسخ وظيفية من الجين المعيب في المرض المستهدف. المنتج الرئيسي المرشح للشركة هو AVR-RD-01 ، وهو علاج جيني يتم تنفيذه في المرحلة الثانية من التجارب السريرية الجارية برعاية الشركة والمرحلة الأولى من التجارب السريرية التي يرعاها المحققون لعلاج مرض فابري. كما تعمل على تطوير AVR-RD-02 ، وهو في المرحلة 1/2 من التجارب السريرية لعلاج مرض جوشر من النوع 1 ؛ AVR-RD-03 ، وهو قيد التطوير قبل السريري لعلاج مرض بومبي ؛ AVR-RD-04 التي تجري في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية التي يرعاها المحقق لعلاج داء السيستين ؛ AVR-RD-05 لعلاج متلازمة هنتر. و AVR-RD-06 في المرحلة ما قبل السريرية لعلاج مرض جوشر من النوع 3. تأسست الشركة في عام 2015 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج ، ماساتشوستس.