تركز شركة Homology Medicines، Inc. ، وهي شركة أدوية وراثية ، على تغيير حياة المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة. تم تصميم منصة الملكية الخاصة بها للاستفادة من نواقل الفيروس المرتبطة بالغدة (AAVHSCs) المشتقة من الخلايا الجذعية المكونة للدم البشرية (AAVHSCs) لتقديم الأدوية الجينية في الجسم الحي إما من خلال العلاج الجيني أو تحرير الجينات الخالية من نوكلياز عبر مجموعة من الاضطرابات الوراثية. تتيح مجموعة AAVHSCs المتنوعة للشركة استهداف مجموعة من الأنسجة ذات الصلة بالأمراض ، من خلال حقنة واحدة ، بما في ذلك الكبد والجهاز العصبي المركزي والجهاز العصبي المحيطي ونخاع العظام والعضلات والعين. المنتج الرئيسي المرشح له هو HMI-102 ، وهو في المرحلة الأولى / الثانية من التجربة السريرية pheNIX ، وهو علاج جيني لعلاج بيلة الفينيل كيتون (PKU) عند البالغين. كما طورت الشركة HMI-103 لعلاج بيلة الفينيل كيتون في مرضى الأطفال ؛ HMI-202 لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون ؛ و HMI-203 لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني. تأسست شركة Homology Medicines، Inc. في عام 2015 ويقع مقرها في بيدفورد ، ماساتشوستس.